#EAPM - Penyelidikan penjagaan kesihatan: Memindahkan debat ke hadapan ...

| Januari 11, 2019

Penyelidikan dalam penjagaan kesihatan adalah perbincangan yang berterusan dan Perikatan Eropah untuk Perubatan Peribadi (EAPM) sentiasa bersuara dalam bidang penting ini, menulis EAPM Executive Director Denis Horgan.

Topik yang luas dan banyak unsurnya adalah subjek keterlibatan berterusan oleh Perikatan, dan akan diketengahkan semasa Persidangan Kepresidenan tahunan 7 yang akan datang di Brussels pada 8-9 April.

Acara ini, semasa pimpinan Presiden Presiden Romania, datang di belakang Kongres yang sangat berjaya diadakan di Milan pada akhir 2018, yang meliputi banyak isu.

EAPM mencatatkan bahawa Manfred Weber, calon utama Parti Rakyat Eropah untuk pilihan raya Eropah yang akan datang, minggu ini mendesak EU untuk bekerjasama dengan apa yang disebutnya sebagai "pendekatan ambisius terhadap penyelidikan perubatan".

Ini adalah sebahagian daripada pelan induk beliau untuk melawan kanser, yang termasuk dia mengatakan bahawa "Tidak ada yang menganggap bahawa satu negara boleh memenangi pertarungan" terhadap penyakit itu.

Weber EPP menambah pakar dan penyelidik memberitahu bahawa "jika kita menggabungkan wang dan sumber kita, kita sebenarnya dapat menyembuhkan kanser".

EAPM baru-baru ini menerbitkan artikel mengenai calon utama, atau 'Spitzenkandidaten'. Anda boleh menemuinya di sini.

Seperti yang dicadangkan oleh Weber, apabila ia datang kepada penyelidikan di Eropah, terdapat keperluan yang jelas untuk lebih banyak kerjasama. Sebagai satu kes, Perikatan memainkan peranan utama dalam penciptaan inisiatif MEGA, yang menjadi topik perbincangan di forum mengenai inovasi penyelidikan minggu ini (lebih banyak bengkel di bawah).

The Million European Genomes Alliance (MEGA) telah begitu banyak ditandatangani oleh negara-negara anggota 19 dan asasnya didasarkan pada keperluan untuk menggabungkan gabungan negara-negara EU untuk bekerjasama dalam membawa inovasi ke dalam sistem penjagaan kesihatan.

Sehingga kini, terdapat satu pendekatan yang sedikit sekali di seluruh Eropah dalam pelbagai kepingan undang-undang, seperti yang meliputi ujian klinikal, IVD dan banyak lagi.

Eropah perlu lebih proaktif apabila melihat bagaimana cara terbaik untuk membawa inovasi ke dalam sistem penjagaan kesihatan, paling tidak apabila ia beroperasi, tetapi terdapat banyak bidang lain.

Malah soalan-soalan telah ditanya, juga minggu ini, mengenai keberkesanan peraturan perlindungan data am (GDPR), dengan ketua EMA Guido Rasi mengejutkan ramai dengan mengatakan bahawa dia tidak pasti bahawa revolusi digital dan persekitaran kawal selaras adalah serasi.

Terdapat keperluan untuk "segera" kejelasan pada dua mata, katanya, memetik penggunaan data sekunder untuk penyelidikan kesihatan dan bertanya siapa yang bertanggungjawab jika seseorang berjaya mengenal pasti data yang tidak dikenali dengan suci hati.

Ini adalah titik yang sah dan EAPM juga prihatin bahawa negara-negara anggota boleh melaksanakan peruntukan GDPR dalam pelbagai cara, yang di atas dan di luar matlamat kohort satu juta genom EU, bermakna bahawa 'gaya MEGA' pendekatan yang benar-benar koperasi adalah kunci maju kehadapan.

Bengkel STOA mengenai penyelidikan penjagaan kesihatan

Seperti yang disebutkan, Khamis 10 Januari menyaksikan bengkel yang dikendalikan oleh Panel Penilaian dan Sains Pilihan Teknologi Parlimen Eropah (STOA) tentang topik penyelesaian inovatif untuk penyelidikan dalam penjagaan kesihatan.

Perbincangan itu didasarkan pada manifesto yang disokong oleh Perikatan Eropah untuk Perubatan Peribadi.

Forum peringkat tinggi pada hari Khamis (10 Januari) membincangkan idea-idea mengenai pendekatan baru untuk menyampaikan ubat presisi yang lebih baik di Eropah dan, antara lain, telah dihadiri oleh Menteri Kesihatan Belgium Maggie De Block dan ketua EORTC, Denis Lacombe.

EORTC adalah pemacu utama di belakang perhimpunan itu dan mengambil peranan utama dalam EAPM's Working Group on Regulatory Affairs.

Pada mesyuarat itu, Paul Rübig MEP, yang merupakan Naib Pengerusi STOA, menetapkan bola itu dengan mengatakan bahawa data memainkan peranan penting dalam penjagaan kesihatan, terutama dalam keadaan penjagaan kesihatan rentas sempadan. Penggunaan data menawarkan peluang untuk menyelamatkan nyawa dan mengetahui jenis ubat yang berfungsi bersama.

Pandangan Rübig ialah penubuhan rangka kerja baru antara industri, pesakit, kerajaan dan pihak berkepentingan lain dapat mengurangkan situasi semasa yang agak bermasalah.

Menteri Kesihatan Belgium, yang sebelum ini mengambil bahagian dalam acara EAPM, berkata bahawa dia ingin menawarkan akses kepada ubat-ubatan kepada semua pesakit secepat mungkin - menunjuk kepada perjanjian yang ditandatangani dalam 2014 dengan industri farmaseutikal untuk membuat terapi yang berkaitan dengan klinikal yang tersedia untuk pesakit cara yang mampan.

Bengkel ini juga mendengar bahawa terapi gen dapat memperbaiki kehidupan pesakit dengan ketara.

Mengenai topik konsep moden dalam penjagaan kesihatan pada abad 21, para peserta mendengar bahawa terdapat ubat-ubat baru yang inovatif yang sangat berkesan yang telah diluluskan berdasarkan jumlah pesakit yang sangat terhad, tetapi mereka digunakan dalam banyak pesakit untuk tempoh masa yang lama selepas itu.

Lebih banyak data dunia dan bukti diperlukan.

Beberapa cabaran di hadapan ...

Bengkel ini mendengar bahawa, dari segi cabaran teknologi baru dalam penyelidikan dan persekitaran masyarakat, para penyelidik ini terletak pada bidang penyelesaian informatika bio, teknologi penanda aras dan tafsiran data. Keadaan ini adalah rumit bagi para penyelidik serta bagi mereka yang membawa ubat-ubatan ke pasaran, dengan yang kedua dicabar oleh kelulusan rawatan baru dan penggunaan luar label. Isu-isu ini terus mencipta cabaran untuk harga, penilaian teknologi kesihatan dan garis panduan terapeutik baru.

Percubaan pengawalseliaan yang bertujuan untuk mendokumentasikan obat-obatan baru pasti diperlukan, tetapi sebagai merugikan titik akhir utama mereka seringkali murni dadah berpusat, dan berdasarkan populasi yang sangat terpilih.

Lengan kawalan mungkin tidak, sebenarnya, mewakili amalan sebenar, yang membawa kepada kemungkinan kesahihan luaran yang lemah, yang tidak mencukupi untuk melayani pesakit dan doktor sehari-hari. Penyelidikan klinikal hari ini melihat populasi pesakit yang optimum, gabungan ubat-ubatan dan urutan, dan tempoh rawatan, tetapi cara yang perlu ditemui untuk membuat kejuruteraan semula cara bekerja bersama.

Bengkel ini mendengar mengenai kajian EMA yang menunjukkan bahawa, daripada ubat-ubatan kanser 48 yang diluluskan antara 2009 dan 2013, hanya lebih satu pertiga menunjukkan pemanjangan kelangsungan hidup.

Para hadirin diberitahu bahawa jurang kritikal yang akan ditangani, di peringkat Eropah, adalah untuk memahami bagaimana untuk bergerak dari penyelidikan dadah yang berpusat kepada penyelidikan pesakit dan masyarakat, sambil memastikan kepentingan semua pemegang kepentingan.

Persekutuan Eropah Industri Farmaseutikal dan Persatuan (EFPIA) telah diwakili di bengkel itu, dan mengatakan bahawa mereka telah diilhami oleh manifesto, terutama idea tentang cara membuat ruang penyelidikan kolaboratif untuk membuat perubahan yang berkualiti.

Untuk membuat perubahan langkah, para peserta diberitahu, ada keperluan untuk membawa bersama pihak berkepentingan yang tidak digunakan untuk bekerja bersama. Arena kesihatan adalah unik, dan terdapat konflik kepentingan yang mungkin timbul serta keperluan untuk mengekalkan keseimbangan antara akses dan inovasi.

Broker netral sangat penting, dan menghasilkan Inisiatif Ubat Inovatif.

Bengkel ini mendengar tentang keperluan untuk memecahkan silo dalam fasa pembangunan dan antara penyelidikan dan penjagaan, dengan kedua yang perlu dibesarkan bersama-sama.

Juga, dalam proses pembangunan dan pendaftaran terdapat ketidakpastian. Ia perlu mempunyai ruang di mana pesakit dan penyelidik dapat berkumpul untuk memahami cara untuk menangani perkara ini.

IMI mempunyai projek yang dikenali sebagai 'Big Data untuk Hasil yang Lebih Baik', yang bertujuan untuk menentukan hasil yang berpusatkan pesakit, tetapi juga berkaitan dengan badan, doktor dan penyelidik HTA. Ini bergantung pada data dari semua bidang.

Genomik, pengimejan dan stratifikasi pesakit

Bengkel itu mendengar bahawa penjujukan genom digunakan untuk menelan belanja sebanyak € 10 juta, seperti rumah paling mahal di London pada masa itu, tetapi sekarang ia akan kos kurang daripada tiket musim Arsenal. Ramai orang kini boleh dijadikan genom mereka, sekiranya mereka mahu.

Perubahan besar dia juga berlaku dalam pengimejan. Memohon teknologi ini boleh dilakukan dalam penyelidikan dan mengamalkan ubat, walaupun kedua-dua kawasan itu agak berbeza. Tetapi mereka berdua relevan dari segi stratifikasi pesakit.

Dalam amalan klinikal, stratifikasi boleh membantu dengan diagnosis dan prognosis yang lebih baik, penggunaan ubat yang lebih baik, seperti berkenaan dengan ubat yang diperibadikan, dan dengan laluan penjagaan khusus yang dioptimumkan untuk kes individu.

Dalam penemuan ubat, stratifikasi boleh membawa kejelasan lebih lanjut mengenai matlamat terapeutik dalam pembangunan awal dan membuat percubaan klinikal kurang mahal dan lebih cenderung untuk berjaya dalam fasa II dan III.

Bengkel ini mendengar bahawa untuk stratifikasi terbaik, empat pilar diperlukan. Ini adalah ujian genomik berskala, asas undang-undang yang jelas untuk mengakses data yang sesuai dan mendekati pesakit, kohort maya yang sangat besar, sesuai dengan penentuan nilai populasi, dan perwakilan harmonis aspek-aspek utama rekod kesihatan elektronik (EHRs).

Para peserta mendapati bahawa Eropah mempunyai kohort terbesar rekod EHR di dunia, dengan beberapa program genomik klinikal dan populasi yang paling maju di peringkat global. Projek genom satu juta genom Eropah, yang dikenali sebagai MEGA, telah ditonjolkan dan bengkel itu mendengar bahawa sasaran itu akan mudah dilepasi.

Ubat-ubatan dan HTA yang mengganggu

Bengkel ini mendengar bahawa ubat-ubatan yang sangat inovatif dan berpotensi memerlukan nilai semula nilai. Model perniagaan yang berkembang juga mendorong keperluan untuk meningkatkan kerjasama antara pihak berwibawa yang kompeten di peringkat kebangsaan dan serantau ke atas elemen utama keputusan penentuan dadah.

Terdapat perubahan paradigma di mana penjagaan kesihatan bergerak dari rawatan kepada penawar dan pencegahan yang berpotensi, dari anatomi kepada molekul, dari preskripsi dadah ke penghantaran terapi, dari risiko / manfaat kepada nilai ditambah klinikal, dan dari kelulusan untuk akses.

Peralihan ini semua memerlukan perubahan pada pihak penyelidik, pemaju, pesakit dan doktor.

Sementara itu, mengenai penilaian teknologi kesihatan, bengkel itu mendengar bahawa adalah penting bagi badan HTA untuk menilai apa yang berlaku kepada pesakit selepas rawatan dan oleh itu, data dunia nyata adalah penting.

Secara tradisional terdapat HTA awal untuk menilai kebenaran pasaran, tetapi harus ada juga HTA komparatif atau lengkap, bukan hanya untuk tujuan penggantian tetapi juga untuk menyokong penggunaan yang sesuai.

Kaedah HTA baru diperlukan untuk menyokong pengantarabangsaan, dan untuk menyesuaikan diri dengan era baru ubat yang diperibadikan.

Pesakit

Para hadirin mendengar bahawa jika penjagaan kesihatan berfungsi untuk menangani keperluan sebenar pesakit dalam pembangunan ubat, ia mengurangkan risiko untuk semua pihak.

Perkembangan dan akses kepada ubat adalah proses yang berurutan, dengan urutan yang dimaksudkan untuk membawa produk yang efisien ke pasaran. Ia tidak optimum dan boleh menjadi lebih baik, tetapi ia berfungsi. Walau bagaimanapun, terdapat satu teka-teki di antara akses berbanding bukti dan soalan asas adalah "Apakah bukti yang cukup?"

Tags: , ,

kategori: A Frontpage, EU, Alliance Eropah untuk Personalised Medicine, Kesihatan, ubat Personalised