Ujian klinikal, HTA, Anak Yatim dan pediatrik

Selamat tengah hari, dan selamat datang ke kemas kini Perikatan Eropah untuk Perubatan Peribadi (EAPM) – dengan perubahan sebenar dalam politik UK yang mendominasi tajuk berita, EAPM mengubah pemikirannya tentang maksud perkara ini dalam arena kesihatan serta perkembangan di EU dasar, tulis Pengarah Eksekutif EAPM Dr Denis Horgan.

kelulusan HTA 

Pakar penilaian teknologi kesihatan sedang mendekati metodologi yang akan digunakan untuk penilaian seluruh EU. Terbaru, mereka telah menyampaikan kedudukan tentang cara memilih titik akhir untuk ujian klinikal terapi baharu. Morning Health Care bertemu dengan pasukan di EUCOPE, lobi usahawan bioteknologi Eropah, untuk mengetahui pendapat mereka tentang draf terbaharu ini.

Memutuskan perkara yang perlu diukur apabila menguji terapi baharu bukanlah keputusan kecil. Sekiranya ia menjadi ukuran simptom, atau ketiadaan keperluan penjagaan? Sekiranya ia menjadi biomarker perubatan, atau skor tinjauan pesakit? Dan bilakah perkara-perkara ini harus diukur? Mentakrifkan hasil percubaan bukan sahaja memberi kesan kepada cara pengawal selia akan mempertimbangkan sejauh mana produk berfungsi berbanding risiko, tetapi juga sama ada produk itu boleh menunjukkan bahawa ia menambah manfaat kepada gudang senjata sedia ada.

Ujian klinikal panduan draf hasil (titik akhir). menetapkan masa untuk memilih satu hasil daripada yang lain dan siapa yang harus melaporkannya. Sebagai contoh, mereka boleh dilaporkan oleh doktor atau dengan bantuan diagnostik, atau mereka boleh dilaporkan oleh pesakit sendiri.

Pihak mempunyai masa sehingga 1 November untuk mengulas draf tersebut. Ia juga merupakan kertas terakhir untuk memasukkan metodologi untuk HTA seluruh EU. EUnetHTA dijangka menyusun metodologi yang dimuktamadkan menjelang akhir tahun ini.

Suruhanjaya mempertimbangkan perubahan kepada peraturan untuk ubat penyakit jarang berlaku

Dengan beberapa minggu lagi sebelum Suruhanjaya menerbitkan cadangan perundangannya, ahli jawatankuasa ITRE parlimen berpecah tentang cara untuk menjamin masa depan sektor penyelidikan yang paling intensif di Eropah

Pengiklanan

Dengan cadangan perundangan yang akan diterbitkan sebelum akhir tahun, pelapor Parlimen Eropah kekal berselisih dengan ahli jawatankuasa industri dan penyelidikan, ITRE, mengenai hala tuju strategi farmaseutikal EU baharu.

Persoalannya ialah perpecahan asas antara MEP yang percaya bahawa dengan insentif yang sewajarnya, syarikat farmaseutikal akan melabur dalam R&D, mempromosikan daya saing global mereka dan memberi manfaat kepada Eropah secara keseluruhan, dan MEP yang percaya keuntungan yang lebih besar lebih cenderung kepada pemegang saham berbanding penyelidikan. .

Kertas kerja yang diterbitkan oleh EAPM mengenai isu ini boleh didapati di sini: Memastikan Insentif Anak Yatim Menghasilkan Cara Yang Betul di Eropah.

Kajian semula dadah anak yatim

Di bawah peraturan semasa Suruhanjaya, ubat yang merawat penyakit jarang mendapat manfaat daripada eksklusiviti pasaran selama sedekad. Itu dua tahun lagi daripada lapan tahun yang diberikan kepada ubat-ubatan inovatif lain. Bonus tambahan itu bertujuan untuk memberi insentif kepada pembangunan ubat-ubatan yang hanya boleh digunakan untuk merawat populasi pesakit yang kecil.

Dengan semakan yang akan datang, adalah penting untuk memahami bagaimana syarat kriteria klasifikasi mempengaruhi pembangunan berterusan sesuatu ubat. Berhubung dengan kelaziman, adalah wajib dalam EU untuk mendasarkan perkara ini pada seluruh komuniti, dan bukan hanya menggunakan data daripada beberapa negara. Kelaziman bukanlah sesuatu yang boleh 'dipalsukan' dan disemak dengan kerjasama nasihat pakar yang menggunakan bukti semasa.

Memandangkan pemahaman tentang penyakit dan maklumat tentang ubat yatim itu tersedia, doktor lebih berpengetahuan dan lebih berkemungkinan untuk memberikan diagnosis untuk keadaan tersebut. Keadaan itu juga mungkin diiktiraf sebagai subset penyakit yang lebih lazim yang mengalih keluar status anak yatim di EU. Sebarang pengiraan kelaziman hendaklah merujuk panduan EMA.

Keadaan perubatan mungkin kelihatan seperti istilah yang jelas tetapi, dalam konteks kelayakan sebagai ubat anak yatim, ia harus berbeza dengan profil patofisiologi tertentu dan prognosis klinikal. Pertimbangan penting untuk penetapan ubat anak yatim EU bukanlah subset daripada keadaan yang lebih lazim.

Peranti perubatan pediatrik berisiko

Satu peraturan yang berkuat kuasa pada Mei tahun lalu dengan tujuan untuk meningkatkan pengawasan peranti perubatan mungkin meletakkan beberapa pembedahan untuk kanak-kanak dan rawatan penyakit jarang berlaku pada risiko, penyelidikan baharu telah mendedahkan.

Kajian dari Trinity College Dublin, diterbitkan dalam Kardiologi Pediatrik, menegaskan bahawa peranti perubatan termasuk kepelbagaian besar teknologi, yang dinilai dan diluluskan di Kesatuan Eropah (EU) mengikut undang-undang yang disemak yang berkuat kuasa pada 26 Mei 2021 yang dikenali sebagai Peraturan Peranti Perubatan atau MDR (EU 745 /2017).

Ia mempunyai tempoh peralihan yang membolehkan produk yang diluluskan di bawah peraturan sebelumnya terus dipasarkan sehingga 26 Mei 2024 selewat-lewatnya.

Akibat daripada beberapa faktor yang tidak dijangka, terdapat kemungkinan bahawa MDR boleh mengakibatkan produk menjadi tidak tersedia, dengan akibatnya risiko kehilangan beberapa campur tangan yang bergantung kepada mereka.

Tom Melvin, profesor bersekutu hal ehwal pengawalseliaan peranti perubatan di sekolah perubatan Trinity College, berkata: “Peraturan Peranti Perubatan berkuat kuasa pada Mei 2021 dengan tujuan menggantikan peraturan sebelumnya yang telah ditetapkan sejak 1990-an dan meningkatkan keselamatan peranti perubatan , selain menyokong pengenalan teknologi inovatif.”

Parlimen dan Majlis EU menandatangani Akta Perkhidmatan Digital

Undian meluluskan DSA oleh Majlis Menteri pada hari Selasa berikutan kelulusan awal undang-undang oleh MEP. Undang-undang baharu (312 halaman / 686 KB PDF begitu banyak membaca..) menetapkan keperluan yang meluas untuk pengantara dalam talian mengenai cara mereka menyederhanakan kandungan yang disiarkan, dan mengawal barangan dan perkhidmatan yang didagangkan, pada platform mereka. DSA hanya akan berkuat kuasa 20 hari selepas penerbitannya dalam Jurnal Rasmi EU. 

Tiada tarikh lagi ditetapkan untuk diterbitkan. Tarikh 19 Oktober ditetapkan untuk presiden Parlimen Eropah dan presiden Majlis menandatangani DSA. Penerbitan dalam OJEU akan menyusul pada tarikh berikutnya.

Out-Law menjangkakan bahawa DSA akan berkuat kuasa pada pertengahan November. 

Tarikh yang tepat akan menjadi minat khusus kepada platform dalam talian kerana, walaupun kebanyakan peruntukan DSA tidak akan berkuat kuasa sehingga DSA telah berkuat kuasa selama 15 bulan, beberapa peraturan baharu akan berkuat kuasa serta-merta – termasuk kewajipan melaporkan yang akan mempunyai kaitan sama ada platform tersebut dianggap 'platform dalam talian yang sangat besar' dan oleh itu tertakluk kepada keperluan paling ketat DSA atau tidak. Terdapat tarikh akhir tiga bulan yang ditetapkan untuk pematuhan dengan tugas pendedahan.

Harga vaksin COVID diramalkan akan meningkat

Pada tahun kedua pandemik, vaksin mRNA Pfizer dan Moderna sebahagian besarnya berkuasa. Dalam perjanjian pembelian Eropah baharu, syarikat mengenakan bayaran lebih untuk dos mereka.

Pfizer dan Moderna telah menaikkan harga vaksin COVID-19 berasaskan mRNA mereka di Eropah, The Financial Times pertama kali dilaporkan. Pukulan Pfizer akan berharga €19.50 ($23.15) setiap dos di bawah perjanjian bekalan baharu, manakala Moderna akan mengenakan bayaran $25.50 setiap dos dalam perjanjiannya sendiri, menurut dokumen yang dilihat oleh akhbar itu.

Ujian klinikal UK runtuh

Penjagaan pesakit, NHS, dan pertumbuhan ekonomi semuanya hilang akibat kejatuhan dalam bilangan ujian klinikal industri UK, menurut laporan tahunan terkini mengenai penyelidikan klinikal daripada Persatuan Industri Farmaseutikal British (ABPI). 

Pandemik COVID-19 telah mempercepatkan penurunan dalam penyelidikan klinikal industri peringkat akhir di UK, berbanding dengan negara setara globalnya. Ini sepatutnya membunyikan loceng penggera di NHS dan di Whitehall kerana pemimpin kesihatan dan penggubal dasar berusaha untuk meningkatkan penjagaan pesakit dan menyampaikan pertumbuhan ekonomi jangka panjang. 

Laporan itu 'Menyelamatkan Akses Pesakit ke Ujian Klinikal Industri di UK' menunjukkan bahawa bilangan ujian klinikal industri yang dimulakan di UK setahun jatuh sebanyak 41% antara 2017 dan 2021, dengan ujian kanser jatuh pada margin yang sama.

Laporan itu juga menunjukkan bahawa antara 2017 – 2021:

• Bilangan percubaan industri Fasa III yang dimulakan di UK - yang mempunyai ubat yang paling hampir dengan pasaran - jatuh sebanyak 48% antara 2017 dan 2021
• UK telah jatuh dalam kedudukan global untuk penyelidikan klinikal peringkat akhir, jatuh dari tempat ke-2 kepada ke-6 dalam ujian Fasa II dan ke-4 hingga ke-10 dalam ujian Fasa III antara 2017 dan 2021 
• Akses pesakit kepada ujian klinikal industri di Rangkaian Penyelidikan Klinikal Institut Penyelidikan Kesihatan dan Penjagaan Kebangsaan (NIHR CRN) jatuh daripada 50,112 kepada 28,193 antara 2017/18 dan 2021/22 – penurunan sebanyak 44%.

Penemuan ini menunjukkan ancaman yang jelas dan serius terhadap masa depan jangka panjang penyelidikan klinikal industri di UK - dan faedah yang dibawanya kepada pesakit, NHS dan ekonomi UK.

Sektor kesihatan dan penjagaan dalam krisis di UK

Kegawatan politik telah mendominasi berita UK beberapa minggu lalu. Sistem kesihatan dan penjagaan yang terkunci membawa kepada kemerosotan dalam akses dan pengalaman penjagaan orang ramai mengikut penilaian tahunan Suruhanjaya Kualiti Penjagaan (CQC) tentang keadaan kesihatan dan penjagaan sosial di England sepanjang tahun lalu.

Tahun ini – berdasarkan aktiviti pemeriksaan CQC, maklumat yang diterima daripada orang ramai dan mereka yang menyampaikan penjagaan bersama bukti lain – penilaian adalah bahawa sistem kesihatan dan penjagaan terkunci dan tidak dapat beroperasi dengan berkesan.

Tanpa tindakan sekarang, pengekalan kakitangan akan terus menurun merentasi kesihatan dan penjagaan, meningkatkan tekanan merentas sistem dan membawa kepada hasil yang lebih buruk untuk orang ramai. Perkhidmatan akan diperluaskan lagi, dan orang ramai akan menghadapi risiko yang lebih besar apabila kakitangan cuba menangani akibat kekurangan akses kepada perkhidmatan komuniti, termasuk penjagaan sosial dewasa. Ini akan dapat dilihat terutamanya di kawasan yang mengalami kekurangan ekonomi yang lebih tinggi di mana akses kepada penjagaan di luar hospital paling tertekan. Sebagai tambahan kepada peningkatan risiko bahaya kepada orang ramai, lebih ramai orang akan dipaksa keluar dari pasaran buruh sama ada kerana kesihatan yang tidak baik atau kerana mereka menyokong ahli keluarga yang memerlukan penjagaan.

Dan itu sahaja buat masa ini daripada EAPM – kekal selamat dan sihat, dan nikmati hujung minggu anda.

Kongsi artikel ini: