Rare #diseases: Apabila kelulusan pemasaran tidak cukup

Pesakit-pesakit penyakit langka di Eropah mendapat rangsangan pada akhir Disember selepas panel Pakar Perubatan Eropah (EMA) pakar disyorkan tujuh ubat untuk kelulusan, termasuk dua dadah yatim piatu, membawa pesakit lebih dekat kepada pilihan baru untuk mengurangkan beberapa keadaan yang serius.

Panel ini mencadangkan pemberian kuasa pemasaran untuk Alofisel, yang merawat komplikasi teruk akibat penyakit Crohn, dan mengesahkan kebenaran bersyarat untuk Crysvita, rawatan pertama untuk keadaan tulang progresif yang teruk yang dikenali sebagai hipofosfatemia yang berkaitan dengan X. Berikutan cadangan awal, ubat-ubatan ini boleh mengharapkan untuk menerima kebenaran pemasaran akhir awal tahun depan.

Bagi orang Eropah yang sudah lama menunggu keputusan panel, perkembangan ini sememangnya menyebabkan harapan. Tetapi ia masih terlalu lama untuk meraikan, kerana kebenaran pemasaran tidak akan cukup untuk mereka mengakses rawatan ini. Sesungguhnya keupayaan mereka untuk mengambil ubat-ubatan ini terletak pada sama ada atau tidak kerajaan-kerajaan negara membenarkan dadah dimasukkan dalam kesihatan awam dan skim insurans lain, yang tidak diberikan.

Kepentingan meluluskan ubat-ubatan ini untuk liputan adalah sesuatu yang pesakit atrofi otot tulang belakang (SMA) sangat biasa dengan. Pada bulan Disember 2016, Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA) diluluskan Spinraza, dadah pertama untuk SMA - penyakit keturunan yang mempengaruhi kira-kira 1 dalam kelahiran hidup 10,000, menyebabkan kelemahan otot yang teruk, dan merupakan penyebab utama kematian genetik pada bayi. Pada Jun 2017, EMA diberikan akses pasaran untuk Spinraza. Walau bagaimanapun, hari ini, kebanyakan pesakit SMA Eropah masih tidak dapat mengakses ubat itu, kerana mereka menunggu untuk mengetahui sama ada kerajaan mereka akan meluluskan penggantian.

Dinding kaca yang terus berdiri di antara penghidap SMA dan satu-satunya ubat yang boleh merawat keadaan mereka adalah kisah berhati-hati, dan amaran kepada pesakit yang mungkin memuji pusingan kelulusan terbaru EMA. Anggaran jumlah 30 juta pesakit penyakit jarang berlaku di EU dan keluarga mereka menegaskan bahawa kerajaan perlu lebih bersedia untuk mengambil langkah akhir jika mereka serius tentang membuat ubat tersedia untuk semua.

Sudah tentu, perbahasan di sekitar jenis ubat-ubatan penyakit yang jarang berlaku ini sering dipenuhi. Di satu pihak, pengkritik menanyakan mengapa sistem kesihatan awam di Eropah harus menampung rawatan untuk penyakit yang mempengaruhi sebahagian kecil penduduk. Pada yang lain, pesakit tertanya-tanya mengapa mereka dinafikan akses kepada ubat-ubatan yang boleh bermakna perbezaan antara kehidupan dan kematian.

Pengiklanan

Untuk pesakit SMA, kepentingannya memang tinggi. Ketika syarikat bioteknologi AS Biogen mula-mula memasarkan Spinraza, ia dianggap sebagai terobosan untuk apa yang telah sampai sekarang dianggap sebagai penyakit yang melemahkan - dan hukuman mati terburuk. Spinraza telah terbukti dapat membantu pesakit menangkap semula fungsi motor utama seperti duduk, berdiri, dan berjalan secara bebas dan meningkatkan kadar survival secara dramatik.

Sekarang, pesakit sekolah di seluruh Eropah sedang menunggu untuk mengetahui sama ada pihak berkuasa kesihatan akan mengintegrasikan ubat tersebut ke dalam rawatan yang diterima (dan dilindungi) mereka. Iklim yang tidak menentu sekarang ini adalah saraf wracking untuk ramai pesakit: contohnya, seorang anak kecil British baru-baru ini dinafikan akses kepada Spinraza kerana pita merah NHS, walaupun kos dadah itu dilindungi oleh sebuah hospital tempatan.

Pada masa ini, Italy and Sweden adalah satu-satunya negara yang membuat Spinraza tersedia untuk semua pesakit melalui sistem kesihatan kebangsaan, tanpa mengira umur, keupayaan berfungsi, atau jenis SMA. Negara anggota EU lain, termasuk Sepanyol, Perancis, UK,  sedang dalam proses memutuskan sama ada akan meluluskan Spinraza untuk mendapat liputan. Malangnya, Norway and Denmark telah melambatkan pengesahan ubat untuk penggantian, memberi kesan negatif kepada pesakit SMA dan keluarga mereka.

Mereka yang ragu-ragu memperluaskan kelulusan untuk tumpuan dadah terutama pada kos, bertanya mengapa perkhidmatan kesihatan harus membiayai rawatan untuk penyakit yang mempengaruhi sedikit orang. Tetapi manfaat kesihatan awam jelas.

Untuk satu, ubat-ubatan tersebut diberi rawatan 'penyakit jarang' kerana suatu sebab. Bagi pembuat, ubat yang bertujuan untuk merawat sebahagian kecil penduduk mempunyai sedikit insentif ekonomi. Akibatnya, EU - serta pihak berkuasa kesihatan di Amerika Syarikat dan negara lain - menawarkan subsidi, eksklusif pasaran, dan insentif lain untuk menggalakkan syarikat farmaseutikal untuk membangunkan rawatan untuk penyakit jarang. Kesatuan Eropah tidak mengurangkan kata-katanya dalam staking a kedudukan yang jelas mengenai persoalan ini, menyatakan bahawa "pesakit yang menderita penyakit langka layak mendapatkan rawatan yang sama seperti pesakit lain dalam Kesatuan Eropah."

Bagi yang lain, tidak dapat dinafikan bahawa seseorang boleh menyumbang lebih jauh kepada ekonomi - dan menarik lebih banyak daripada kehidupan - apabila mereka dapat melaksanakan fungsi asas yang tidak dapat dibantu. Spinraza - seperti Alofisel dan Crysvita yang diluluskan baru-baru ini dan rawatan penyakit lain yang jarang berlaku - membolehkan pesakit menjalani pukulan pada kewujudan biasa. Sepanjang hayat seumur hidup, maka, wang yang diselamatkan dengan membuat penderita penyakit yang jarang berlaku jauh lebih bebas jauh lebih besar daripada satu kali kos ubat ini.

Kita hidup dalam usia ketika sains dan perubatan boleh melakukan lebih dari sebelumnya, tetapi hanya jika kerajaan Eropah boleh menyerang keseimbangan antara kesan ubat penyakit yang jarang berlaku dan kekangan kebajikan sosial. Dengan lebih terapi penyakit yang jarang berlaku dalam saluran paip berbanding sebelum ini, pegawai kesihatan awam tidak akan ragu menghadapi cabaran ini semakin sering. Tetapi kewajipan moral untuk kerajaan adalah jelas: menyokong penyelidikan saintifik inovatif - dan melepaskan kos penjagaan kesihatan astronomi untuk mereka yang terjejas oleh penyakit jarang di jalan raya - menjadikannya kritikal untuk mengambil langkah akhir dan liputan belakang untuk jenis ubat ini.

Kongsi artikel ini: