#EAPM - Penyakit jarang, ubat yatim dan perkembangan ERN

Perikatan Eropah untuk Perubatan Peribadi (EAPM) sentiasa berkempen untuk akses yang sama untuk pesakit untuk penjagaan dan rawatan terbaik yang tersedia, dan ini lebih daripada berlaku untuk pesakit yang jarang ditemui, tulis Pengarah Eksekutif EAPM Denis Horgan.

. Peraturan Ubat-ubatan Orphan, yang EU diterima pakai dalam 2000, mempunyai membantu dalam pembangunan ubat-ubatan yang berkaitan untuk pesakit yang jarang berlaku penyakit, dengan lebih daripada 150 mereka sekarang di pasaran.

Oleh itu, in 2020 ia akan menjadi ulang tahun 20 Peraturan, yang, dan masih lagi, bertujuan untuk memastikan bahawa pesakit yang mengalami keadaan yang jarang mempunyai kualiti rawatan yang sama seperti mana-mana pesakit lain.

Kerana ia berdiri, walaupun, musaha ajor adalah masih diperlukan untuk memupuk dan merangsang penyelidikan dalam usaha untuk meningkatkan pengetahuan yang sedia ada, yang mana tidak cukup dekat untuk menghadapi cabaran.

Lebih banyak penyakit jarang berlaku

Dianggarkan terdapat antara 5,000-8,000 penyakit jarang berlaku. Kebanyakannya memberi kesan kepada kanak-kanak, masa diagnosis purata adalah lima tahun, dan 95% daripada pesakit masih tidak mempunyai terapi yang tersedia.

Di atas lima tahun diperlukan untuk diagnosis, ia juga diperlukan purata 7 doktor untuk mencapai diagnosis yang betul.

Pengiklanan

Di Eropah, penyakit jarang berlaku atau gangguan adalah salah satu yang menjejaskan kurang daripada satu orang di 2,000. Ramai, tetapi tidak semua, adalah kanser. Kebanyakan genetik.

Secara keseluruhannya, penyakit-penyakit ini tersendiri di mana terdapat, jelasnya bilangan pesakit yang terhad dengan mereka dan selalunya kekurangan penyelidikan jangka panjang dan oleh itu pengetahuan mengenai mereka.

Juga, ujian klinikal sukar diatur dengan sub-kumpulan penyakit yang tersebar di banyak negara.Dan, pada akhirnya, Banyak ubat yatim telah gagal dalam tawaran mereka untuk kebenaran pemasaran.

Jelas dharga permaidani adalah umumnya tinggi kerana banyak masa, wang dan sumber-sumber yang lain perlu pergi ke penyelidikan dan pembangunan. Ini kemudiannya harus seimbang terhadap keperluan untuk mengambil balik pelaburan...entah bagaimana.

Kesatuan Eropah mengatakan bahawa penyakit yang mengancam nyawa atau kronik ini menjejaskan begitu ramai orang yang menggabungkan usaha yang diperlukan untuk mengurangkan jumlah yang mengidap penyakit ini.

Peranan data 

Pesuruhjaya Keselamatan Kesihatan dan Makanan Vytenis Andriukaitis telah menyatakan bahawa terdapat sejumlah besar data pada pesakit dengan keadaan tertentu, tetapi ini tersebar di seluruh Eropah di sekitar 600 pendaftaran berbeza. Ini adalah pangkalan data yang memegang maklumat mengenai pesakit dengan keadaan tertentu. 

Oleh kerana itu, data penting yang tersedia tidak dikumpulkan di seluruh EU, dan tidak ada standard yang dikongsi untuk menganalisis maklumat yang sudah ada di sana.

orang Eropah Rkepuasan NJaringan adalah penting untuk menghubungkan pusat-pusat kepakaran dan profesional di negara-negara yang berbeza untuk berkongsi pengetahuan dan mengenal pasti di mana pesakit harus pergi apabila kepakaran tidak tersedia di negara asal mereka.

Adalah jelas bahawa keperluan EU untuk menggalakkan lebih banyak kajian terhadap penyakit jarang berlaku,and menilai amalan penduduk tayangan semasa bersama menyokong jarang berlaku-pendaftaran penyakit.

Dalam pada itu, Suruhanjaya Eropah adalah untuk mengamalkan penilaian bersama undang-undang yang sedia ada mengenai ubat untuk kanak-kanak dan penyakit jarang.

 Pendekatan akan melibatkan, pertama, menilai kecekapan undang-undang EU. Ini akan dicapai dengan menganalisis kesan insentif yang ada inovasi farmaseutikal di kawasan ini.

Kedua, ia akan cuba mewujudkannya ketersediaan dan kebolehaksesan relevan ubat di Kesatuan Eropah.

Keutamaan antara pesakit dan pemegang kepentingan adalah untuk tarik bersama strategi yang berkesan yang akan membolehkan terjemahan EU, di samping penggunaan optimum pengetahuan dan Rangkaian Rujukan Eropah, yang bertujuan mencapai matlamat better akses kepada rawatan untuk jarang berlaku-pesakit penyakit.

ERN - seberapa baik mereka berfungsi? 

Suruhanjaya Eropah telah melihat bagaimana ERNs, hanya beberapa tahun, berfungsi. 

Secara berasingan, ERN ini sebahagiannya menjadi subjek laporan Jun dari tdia Mahkamah Juruaudit Eropah, Yang menyatakan itu satu lagi undang-undang EU, iaitu Arahan Kesihatan Penjagaan Sempadan, "memudahkan kerjasama dalam beberapa bidang: terutamanya pertukaran pesakit rentas sempadan' data dan akses kepada penjagaan kesihatan untuk pesakit yang jarang ditemui". 

Mahkamah'laporan itu menyatakan bahawa "konsep Rujukan Rujukan Eropah untuk penyakit langka disokong secara meluas oleh pihak berkepentingan EU (pesakit' organisasi, doktor dan penyedia penjagaan kesihatan)". 

Walau bagaimanapun, laporan itu menyatakan: "TSuruhanjaya tidak memberikan visi yang jelas untuk pembiayaan masa depan mereka dan bagaimana membangun dan menyatukan mereka ke dalam sistem penjagaan kesihatan kebangsaan." 

ERNs telah dilancarkan di 2017 untuk pelbagai jenis penyakit jarang berlaku. Setiap menerima €1 juta pembiayaan selama lima tahun dari Program Kesihatan EU. 

Suruhanjaya juga membiayai pendaftaran pendaftar dan aktiviti sokongan untuk ERN serta pembangunan alat IT, terutamanya melalui Kemudahan Connecting Europe.

Di mana kita berada dan di mana kita perlu

Ramai pakar bersetuju bahawa penyakit jarang berlaku tentunya di kalangan sebab yang paling menariks untuk meningkatkan kerjasama dalam bidang kesihatan di EU-tahap, tanpa mengira kecekapan negara anggota dalam penjagaan kesihatan.

Pada masa ini, sistem akses tidak disesuaikan dengan sains baru, dan tidak ada rangsangan yang mencukupi untuk research untuk memenuhi keperluan perubatan. Ini membawa kepada keadaan di mana sistem, - seperti sekarang - tidak memenuhi keperluan penyakit jarang berlaku pesakit. 

Pastinya perlu ada lebih banyak kerjasama merentas sempadan untuk memanfaatkan ERN dengan lebih baik sambungan untuk membawa lebih banyak perkongsian kepakaran.

Apabila ia datang kepada ubat untuk penyakit jarang, tdi sini jelas sebuah ambang pada ketika itu pasaran itu hanya terlalu kecil untuk syarikat farmaseutikal membenarkan pelaburan dalam R&D. Masalah ini harus diatasi.

Suruhanjaya Eropah telah mengakui ttopi ini pada asasnya mengenai nombor. Pendekatan Suruhanjaya didasarkan pada mewujudkan massa kritikal dalam ERN dan untuk menawarkan insentif melalui Peraturan Ubat-ubatan Orphan.

Eksekutif EU telah berkata bahawa ianak lelaki membantu menyelesaikan masalah. Secara umumnya, tdia telah menghantar insentif, ia berkata, tetapi Peraturan ini mempunyai kesan yang tidak diingini - seperti harga sekali-sekala yang sangat tinggi.

Integrasi dan kerjasama

Ramai, termasuk yang di peringkat EU, percaya bahawa tdia langkah seterusnya Sekiranya menjadi sepenuhnya mengintegrasikan ERN inkepada kesihatan kebangsaan menjaga struktur. ini would mengurangkan masa diagnosis. 

ERN juga perlu diubah menjadi persekitaran yang bermanfaat untuk penyelidikan.

Tetapi untuk berjaya melakukannya, ada keperluan untuk bekerja dengan lebih baik bersama-sama. Terdapat hujah yang kuat bahawa cPemula adalah baik untuk penyakit jarang, dan negara anggota juga perlu menetapkan mata kenalan untuk ERNs.

Terdapat jelas ada 'jualan' untuk menjelaskan kepada sistem penjagaan kesihatan kebangsaan di seluruh Eropah sahaja apa alat ERN yang baik. Malangnya, untuk menjadikan jualan itu lebih sukar, sybatang tidak boleh disambungkan. Tbeliau adalah isu yang segera perlu ditangani. 

Sendiri, ERNs tidak akan menyelesaikan segala-galanya. Jadi ahliTates perlu bermotivasi untuk memujuk mereka bekerja bersama-sama.

Bukti dunia nyata juga berperanan. Ada syarat untuk memiliki visi yang jelas dan kelompok yang luas untuk dimiliki data sedemikian. 

Industry percaya ia bersedia untuk menghadapi keperluan untuk bergerak maju ke atas bukti dunia sebenar dan menjadi tumpuan penyakit. Tetapi Eropah mesti membina kepakaran- dan nasib baik ini sudah berlaku dalam member states. 

Tapi sayannovation tanpa akses merindui titik. Dan, pada akhirnya, no pesakit perlu ditinggalkan tanpa laluan, penyakit jarang atau tidak.

Kongsi artikel ini: