Masa untuk berubah: Sains 'telah berkembang di luar sistem percubaan klinikal semasa'

Oleh Tony Mallett
Bidang penting dalam kerja yang dilakukan oleh Alliance Eropah untuk Personalised Perubatan (EAPM) menyangkut percubaan klinikal dan akses pesakit kepada mereka.

Salah satu tujuan utama EAPM adalah mengatasi masalah perubatan peribadi (PM) yang lebih luas dari segi ujian klinikal, biobank, perkongsian data dan banyak lagi sambil melihat ke arah inisiatif EU Horizon 2020.

Dalam Rawatan Khas semasa untuk Pesakit Eropah semasa, dikenali sebagai STEPs, ia menyatakan bahawa Eropah memerlukan persekitaran yang membolehkan akses pesakit awal kepada PM yang baru dan berkhasiat, dan satu bentuk percubaan klinikal yang baru akan menjadi penting untuk memperoleh ini.

Menurut EAPM, menggerakkan ubat-ubatan peribadi ke fasa seterusnya akan bergantung kepada penyelidikan klinikal antarabangsa yang kompleks yang melibatkan populasi pesakit yang sangat terpilih, pengumpulan bahan biologi manusia dan penggunaan pangkalan data besar untuk bioinformatik.

Organisasi ini berpendapat bahawa Eropah memerlukan bentuk penjanaan data yang berbeza, dan pendekatan klasik terhadap percobaan klinikal tidak dapat menangkap data tersebut secukupnya. Hari ini, subkumpulan pesakit sedang dikenal pasti dalam kategori penyakit yang luas melalui biomarker prognostik atau ramalan. Ini perlu disahkan pada populasi besar, jadi kemajuan saintifik dalam penambahbaikan diagnostik dan stratifikasi perlu dimasukkan ke dalam ujian.

Penting untuk berjaya adalah kerjasama yang lebih erat di antara banyak rakan kongsi - industri dan akademik, ahli statistik dan pesakit, tetapi juga pengawal selia. Metodologi penyelidikan klinikal yang pintar tetapi mantap perlu disokong oleh pengawal selia dan pembayar, percaya EAPM.

"Walaupun mungkin tidak ada Pesta Teh di Eropah, kita pasti merasakan perlunya perubahan," kata Profesor Louis Denis, pengarah Pusat Onkologi Antwerp.

Pengiklanan

"Sistem dasar kesihatan kita mesti berubah, tetapi beberapa pihak yang berkepentingan tidak merasa seperti berubah," katanya sambil turut menyeru kolaborasi Eropah yang lebih baik dan lebih baik dalam penyelidikan asas.

Profesor Denis disokong oleh pengarah Organisasi Penyelidikan dan Rawatan Kanser Eropah (EORTC), Denis Lacombe, yang berkata: "Semua pihak berkepentingan harus meninggalkan zon selesa mereka. Kami sedang menuju ke bentuk penyelidikan klinikal baru untuk PM dan kita semua - itulah pharma, academia, pembayar, pengawal selia - perlu bergerak maju ke bentuk kerjasama baru. "

Lacombe menambah: "Pesakit sedang menunggu peningkatan terapi dan meminta kami - walaupun kami mempunyai teknologi yang baik - apakah kami benar-benar membawanya ubat baru yang terbaik? Dan jika kita melihat cermin dengan jelas, hakikatnya kita tidak menggunakan teknologi secara optimum. "

"Perlu ada lebih banyak kerjasama, model baru ... dan ini bermakna kita perlu berfikir di luar kotak," katanya.

Karl Solchenbach, Pengarah Intel European Exascale Labs, mengutamakan kerjasama dari sudut teknikal dengan mengatakan bahawa pelesenan perisian sumber terbuka akan memudahkan pertukaran data. Beliau menambah bahawa Intel telah bekerja di sektor kesihatan dengan komputer berkelajuan tinggi untuk membantu memproses data penyelidikan dengan lebih cepat. Ini akan menjadi fenomena yang cepat pada masa akan datang, katanya.

Ingrid Maes dari PricewaterhouseCoopers berkata: "R&D di masa depan akan difokuskan pada pesakit - di manakah keperluan terbesar? Kami akan membina lebih banyak pengetahuan dan lebih banyak data diperlukan yang bermaksud lebih banyak kerjasama. Kerjasama ini tidak hanya akan berada dalam ruang perawatan kesihatan tetapi akan melibatkan penyedia data lain, seperti Google dan Microsoft.

Beliau menambah bahawa: "Pharma akan perlu terlibat dengan pembayar dan pesakit pada peringkat awal untuk memahami nilai sebenar apa yang mereka sedang berkembang. Penekanan akan menjadi hasil, klinikal, ekonomi kesihatan dan kualiti hidup. Hasilnya akan menentukan nilai rawatan baru dan akan menjadi mata wang baru. "

Louis Denis berkata, pada masa akan datang: "Penjagaan harus berpusatkan pesakit dan multi-profesional, penyelidikan mesti dibuktikan berasaskan dan berasaskan hati nurani, tidak ada percubaan rawak tanpa titik akhir menengah kualiti hidup dan keberkesanan kos dan kita perlu meningkatkan prestasi dengan jumlah wang yang sama. "

Edith Frenoy, dari Persekutuan Industri dan Farmasi Eropah (EFPIA), menambah bahawa: "Sains telah berkembang di luar sistem percubaan semasa - percubaan lambat, mahal dan tidak fleksibel. Pada masa akan datang, ujian besar mungkin tidak mungkin kerana rawatan menjadi lebih diperibadikan dan sains terus meningkatkan pengetahuan kita. Pengetahuan ini akan membawa hasil yang lebih baik kerana kami membuang orang yang tidak menjawab melalui stratifikasi. "

Menurut EAPM, rangka kerja undang-undang di Eropah perlu menyesuaikan diri, bukan sahaja untuk membenarkan akses yang lebih mudah kepada kumpulan subjek yang lebih kecil, tetapi juga untuk mengenali kesahihan keputusan daripada ujian yang lebih kecil daripada pendekatan rawak klasik.

Ia percaya bahawa adalah perlu untuk memastikan persekitaran kawal selia yang bertindak balas terhadap keperluan semua pemegang kepentingan sementara juga mengekalkan keselamatan pesakit, dengan hasil akhirnya memastikan pembangunan rawatan untuk pesakit.

Dan metodologi dan infrastruktur yang mencukupi yang menyokong platform penapisan yang besar diperlukan untuk memastikan kualiti penyelidikan dan kebolehpercayaan bukti, kata organisasi.

EAPM percaya bahawa kemajuan selalunya akan bermakna penggunaan teknologi baru untuk penangkapan data, kemasukan data langsung, dan tindak balas masa nyata, merentasi percubaan multi-pusat yang lebih kecil di beberapa negara. Peraturan yang lebih jelas dan lebih harmoni akan menjadi penting. Dan sokongan yang lebih luas diperlukan, untuk penyelidikan pelbagai disiplin, dan perkongsian awam-swasta.

Pengharmonian yang lebih meluas akan memudahkan proses, percaya, dan membantu mengurangkan kos dan beban pentadbiran. Paradigma baru dapat memperkenalkan pendekatan berasaskan risiko, dan membawa sains translasi dan elemen penilaian teknologi kesihatan ke dalam percubaan klinikal, dengan sokongan umum yang lebih besar untuk percubaan.

EAPM yakin bahawa pembangunan PM memerlukan ujian klinikal antarabangsa yang kompleks yang melibatkan populasi pesakit yang sangat terpilih, pengumpulan bahan biologi manusia dan penggunaan pangkalan data besar untuk bioinformatik.

Tulang penyelidikan klinikal di PM akan secara klinikal didorong oleh percubaan klinikal yang melibatkan komponen penyelidikan translasi yang kuat menggunakan teknologi canggih seperti biomarker yang diperolehi daripada pencitraan molekul yang tidak invasif.

Organisasi percaya bahawa banyak calon dadah pergi ke percubaan klinikal tanpa pemahaman yang sesuai dan dokumentasi biologi sasaran, yang mana jalan ke arah menjelaskan kegagalan pada peringkat lanjut pembangunan dadah dan kadar pergeseran yang tinggi. Juga, beberapa agen terapeutik mungkin berjaya jika mereka telah diuji dalam kumpulan pesakit yang paling mungkin mendapat manfaat daripada ubat tersebut.

Hari ini, ia mengatakan, subkelompok pesakit sedang dikenal pasti dalam kategori penyakit yang luas. Tetapi, kerana biomarker dan pemodelan perlu disahkan pada populasi besar, penambahbaikan diagnostik dan stratifikasi bergantung kepada kejayaan kemasukan kemajuan saintifik ke dalam percubaan klinikal.

Ian Banks, pengerusi Kumpulan Kerja Pesakit ECCO, bersetuju bahawa pesakit memerlukan akses kepada pengetahuan yang lebih baik. Beliau berkata: "Tidak mustahil untuk memberi kuasa kepada pesakit kecuali mereka dapat memahami maklumat yang diberikan kepada mereka."

Bank-bank telah disokong oleh ketua Kumpulan Kerja EAPM untuk Penyelidikan, Prof. Ulrik Ringborg, yang bersetuju bahawa transmisi maklumat adalah kunci kepada penglibatan pesakit dalam rawatan mereka sendiri.

Dan, lebih luas, MEP Petru Luhan berkata: "Kita perlu terus mengatasi cabaran untuk memecahkan halangan dan belajar untuk berbicara bahasa yang sama. Sementara itu, usaha pendidikan dan latihan yang substansial diperlukan untuk memastikan pengetahuan dan amalan baik mengenai teknologi novel dan pendekatan saintifik dikongsi.

"Penemuan baru tidak akan membawa kita jauh melainkan kita tahu bagaimana menangani cabaran untuk menjana pengetahuan dan membangunkan alat yang betul," tambah ahli politik Romania itu.

"Dan ini sama berlaku ketika menghadapi cabaran untuk menterjemahkan pengetahuan baru kepada aplikasi perubatan dengan faedah langsung kepada pesakit, termasuk kualifikasi dan pengesahan biomarker dan membangunkan rekaan baru untuk ujian klinikal," tambah Luhan.

 

LANGKAH EAPM untuk 2014-2019:

• LANGKAH 1: Memastikan persekitaran kawal selia yang membolehkan akses pesakit awal kepada ubat-ubatan peribadi yang baru dan berkesan (PM)

• LANGKAH 2: Meningkatkan penyelidikan dan pembangunan untuk PM, sambil mengiktiraf nilainya

• LANGKAH 3: Memperbaiki pendidikan dan latihan profesional penjagaan kesihatan

• LANGKAH 4: Menyokong pendekatan baru untuk penggantian dan penilaian HTA, yang diperlukan untuk akses pesakit kepada PM

• LANGKAH 5: Meningkatkan kesedaran dan pemahaman PM

EAPM percaya bahawa mencapai matlamat ini akan meningkatkan kualiti hidup pesakit di setiap negara di Eropah.

Tony Mallett adalah wartawan bebas yang berpusat di Brussels. [e-mel dilindungi]

Kongsi artikel ini: